生物技术公司吉利德科学公司2月4日宣布了两项抗丙肝新药sofosbuvir临床三期的实验结果，声称这两项代号分别为Fission和Neutrino的临床三期达到了预期疗效指标。

　　临床三期Fission选择感染2或3型丙肝病毒病人，随机接受12周仿核苷酸药sofosbuvir与利巴韦林联合用药，或24周利巴韦林与聚乙二醇化干扰素联合用药（所谓标准疗法）。治疗结束时两组病人都达到了67%的持久性病毒学应答（SVR)。持久性病毒学应答的定义是治疗结束24周后仍检测不到病毒基因。常见的药物不良反应有疲劳、头痛、昏迷、失眠和眩晕，与sofosbuvir+利巴韦林治疗相比，这些不良反应在聚乙二醇干扰素+利巴韦林治疗时发生的频次更多。

　　临床三期Neutrino研究中，基因1型，4，5或6丙型肝炎病毒感染的患者进行为期12周的sofosbuvir加利巴韦林与聚乙二醇化干扰素联合用药。治疗结束病人都达到了90%（295/327）的持久性病毒学应答（SVR)。而预期的只用利巴韦林与聚乙二醇化干扰素联合用药的SVR率为60％。Neutrino试验研究中，大约有20%的患者发生了最常见的不良反应，包括疲劳、头痛、昏迷、失眠和贫血。

　　“这些良好的临床数据支持了sofosbuvir作为一个骨干药，在广泛的范围为丙型肝炎病毒患者提供有效，安全和耐受性良好的治疗方案”，吉利德科学公司研究和开发执行副总裁兼首席科学官，诺伯特Bischofberger 说， “在这些试验中使用sofosbuvir使我们能够有效地将丙型肝炎治疗的时间缩短到只有12个星期，并可治疗基因型1到6不同的HCV。”

　　【相关事实】：据估计，丙肝病毒携带者在美国有400万，欧洲和日本有800万，全球则有高达1亿7千万人为丙肝病毒感染者。到2020年丙型肝炎药物的市场规模可能达到250亿美元。面对这样一个大饼，制药巨头争先恐后投入巨资。sofosbuvir (GS-7977)就是吉利德科学公司从其108亿美元的并购中获得的最重要的创新新药。HCV有六个基因型。在美国流行的主要是基因1型。标准疗法（利巴韦林与聚乙二醇化干扰素联合用药）对基因1型的疗效最差，不到50%，对其他基因型的治愈率可达80% 。

　　【药源解析】：从67%的持久性病毒学应答（SVR)来看，刚好能达到标准疗法对基因2或3型丙肝病毒的治疗效果，这一结果并不令人印象深刻。虽然对基因1型的SVR 达90%， 但这是联合利巴韦林与聚乙二醇化干扰素用药的结果。由于利巴韦林与聚乙二醇化干扰素的副作用大，病人耐受差，未来的最成功疗法必然是只包括口服药。但这次的实验结果对公司最大的好处是，通过在超过500个病人中使用，进一步证实了sofosbuvir的安全性。就在去年8月，由于一名病人在临床试验中死亡，百时美施贵宝被迫宣布停止发展通过25亿美元收购的丙型肝炎药物。那个药物也和sofosbuvir一样是仿核苷酸类。

　　吉利德科学公司目前还有两项重要全口服药的临床三期在进行中。这俩个实验都是使用sofosbuvir 加GS-5885。GS-5885是口服HCV NS5A抑制剂。其结果将对吉利德科学公司的未来影响至巨。

　　【未来影响】：吉利德的丙型肝炎药物被认为是众多公司竞相开发的可免除干扰素使用的丙型肝炎药物中最先进的一个。药源认为试验结果是比较积极的，进一步降低了开发sofosbuvir的风险，使其应该会在2013年底获得批准，保持吉利德在HVC的领先地位。但我们也看到只用sofosbuvir，其疗效并不能达到业界对抗HCV新疗法的期望。如要占领绝大部分的市场份额，新药要满足下面几条或全部：1.全口服药。2. 90%以上治愈率。3.治疗周期短。4.毒副作用小。所以，吉利德还需更多努力，其他公司也还有很大的竞争空间。